Pacjenci z chorobami rzadkimi tworzą najbardziej zróżnicowaną populację ze wszystkich rodzajów populacji chorobowych. Stąd też mają najbardziej zróżnicowane potrzeby, wyjątkowo indywidualne i wyjątkowo kosztowne, bo dla większości tych pacjentów – na całe życie. Dla tej grupy pacjentów zwykły schemat: diagnoza – leczenie – rehabilitacja – powrót do zdrowia jest zazwyczaj niemożliwy do zrealizowania. Diagnoza – to piętrzące się trudności związane z dostępem do nowoczesnych metod diagnostycznych, w tym przede wszystkim: genetycznych. Leczenie – może trwać całe życie, gdyż wiele spośród chorób rzadkich ma charakter przewlekły; w wielu przypadkach leczy się tylko objawy choroby, bo wyleczenie samej choroby jest wciąż niemożliwe. Rehabilitacja – dostępna jest dla nielicznych, zwykle niezwykle kosztowna, chociaż dla niektórych pacjentów niezbędna również przez całe życie. 

Pacjenci z chorobami rzadkimi nie powinni być pozostawieni samym sobie, bez wsparcia, pomocy, bez nadziei, a w skrajnych przypadkach bez woli do dalszej walki o każdy następny dzień.

Dlatego tworzymy wyjątkową organizację dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Wyjątkową, bo myślimy o każdym pacjencie, o jego/jej potrzebach. Wyjątkową, bo wierzymy, że każdy pacjent ma prawo do wiedzy na temat swojej choroby, a w przypadku braku możliwości leczenia i/lub rehabilitacji w Polsce – do poszukiwania takich możliwości drogami naukowymi w Polsce, w Europie, na świecie. 

Nie wybieramy pacjentów, bo w myśl obowiązujących powszechnie zasad prawa, moralności i etyki każdy pacjent ma prawo do jak najlepszego leczenia i wsparcia w walce z chorobą.

Nie dzielimy pacjentów na „nie-marketingowych” i tych, których chorobę i cierpienie da się „sprzedać”, szukając pomocy. Taka terminologia jest niedopuszczalna i dyskryminująca. Każdy pacjent, niezależnie od zamożności, czy chwytliwości mikro- i makro-kampanii społecznych, niezależnie od choroby i możliwości leczenia, ma prawo do uzyskania pomocy.

Działamy na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi, wspólnie z pacjentami i ich rodzinami. Działamy wspólnie z lekarzami i naukowcami, aby poprawić sytuację samych pacjentów: szukamy możliwości leczenia albo samej choroby, albo jej objawów; szukamy sposobów na poprawę jakość życia pacjentów.

Działamy międzynarodowo, aby pozyskać wiedzę i przekazać ją naszym pacjentom. Współpracujemy z instytucjami regulatorowymi i naukowymi krajowymi, europejskimi i tymi, które działają na całym świcie.  Współpracujemy z firmami farmaceutycznymi, ośrodkami badań klinicznych, ośrodkami referencyjnymi i centrami chorób rzadkich.

Jesteśmy nową i bardzo młodą organizacją. Łączy nas jednak doświadczenie. Działamy dla pacjentów z chorobami rzadkimi, bo każde z nas doświadczyło choroby rzadkiej, jeżeli nie u siebie, to u naszych najbliższych lub przyjaciół. Takie doświadczenie jest bezcenne, a poprzez naszą Fundację chcemy się nim dzielić, dając siebie, naszą wiedzę i czas dla każdego z naszych Podopiecznych.