Proces powstawania nowych leków

Proces powstawania nowych produktów leczniczych jest procesem złożonym i długotrwałym, składającym się z kilku podstawowych etapów. Pierwszym etapem są badania podstawowe, które pozwalają na identyfikację potrzeb (choroby i jej przyczyn), a także na określenie możliwej grupy cząsteczek (związków chemicznych) do zastosowania terapeutycznego w danym wskazaniu. Badania podstawowe prowadzą do wstępnego określenia grupy nawet do 10 tysięcy różnych cząsteczek. Po etapie weryfikacji, opierającej się na wielu badaniach laboratoryjnych, tylko część związków chemicznych przechodzi do dalszego etapu badań przedklinicznych. Badania przedkliniczne prowadzone są metodami "in vitro" (czyli w probówce) i "in vivo" (na żywych komórkach). Pod koniec tego etapu, który ponownie eliminuje pewną grupę cząsteczek, prowadzone są badania na zwierzętach, zazwyczaj na myszach i szczurach. Dopiero po zakończeniu etapu badań przedklinicznych przechodzi się do badań klinicznych, które pozwalają na ocenę przydatności proponowanego, nowego leku u ludzi.

 

Badania kliniczne

Badania kliniczne stanowią najważniejszy etap w procesie badania i rozwoju nowych produktów leczniczych. Przeprowadzenie badań klinicznych to warunek niezbędny, aby nowe leki mogły zostać autoryzowane przez instytucje regulacyjne w obszarze leków (dopuszczone do obrotu). Etap badań klinicznych składa się z trzech podstawowych faz.

W fazie I, przeprowadzanej zwykle na zdrowych ochotnikach, badane są działania niepożądane (efekty uboczne) nowego leku oraz metabolizm nowych cząsteczek. Badania metabolizmu pozwalają na określenie m.in. jak długo nowy lek pozostaje w organizmie człowieka i w jaki sposób jest z organizmu usuwany.

W fazie II, przeprowadzanej już na pacjentach z daną chorobą, prowadzone są badania klinicznej efektywności nowego leku. Badania II fazy mają na celu sprawdzenie, czy choroba bądź jej objawy ustępują po podaniu badanego produktu leczniczego. Dodatkowo, cały czas prowadzone są badania ewentualnych działań niepożądanych. W tej fazie badania klinicznego możliwe jest zastosowanie placebo, czyli substancji obojętnej, która nie ma wpływu na zdrowie pacjenta. Podaż placebo stosuje się w tzw. grupie kontrolnej, względem której ocenia się działanie nowego leku w grupie badanej pacjentów.   
 
W fazie III prowadzi się badania klinicznej efektywności nowego leku względem już istniejących i dostępnych metod leczenia. Badanie III fazy, przeprowadzane również z wykorzystaniem placebo, ma na celu sprawdzenie, czy nowy lek działa lepiej (skuteczniej) od leków, które są dostępne w leczeniu. Bardzo często, pacjentów przystępujących do fazy III badania klinicznego dzieli się na dwie grupy: badaną i kontrolną. Pacjenci w grupie badanej dostają nowy lek (lub kombinację nowego leku z dostępnymi terapiami), a pacjenci w grupie kontrolnej dostają placebo(lub kombinację placebo z dostępnymi terapiami). Proces przydziału pacjentów do poszczególnych grup nazywa się randomizacją i przeprowadzany jest losowo. Pacjenci nie są informowani o tym, czy dostają nowy lek, czy placebo.  


W Unii Europejskiej instytucją nadzorującą badania kliniczne jest Europejska Agencja Leków (EMA). EMA prowadzi także proces ewaluacji nowych produktów leczniczych, czyli ocenia wyniki badań klinicznych, dokonując szczegółowej analizy korzyści i ryzyka, jakie mogą być związane z autoryzacją nowego leku. Po zakończeniu procesu ewaluacji (oceny) EMA tworzy rekomendacje, które pozwalają Komisji Europejskiej na podjęcie decyzji dotyczącej dopuszczenia do obrotu nowego leku. Polskim, narodowym odpowiednikiem EMA jest Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPLWMiPB)